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La FDA retrasa el acceso de los pacientes a un nuevo tratamiento contra el Alzheimer

Jeffrey Singer

Doctor en Medicina, egresado de New York Medical College. Fellow de American College of Surgeons. Practica cirugía general en el área metropolitana de Phoenix y es Académico Adjunto del Cato Institute.

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) retrasará la decisión de autorizar a Eli Lilly and Company a comercializar su nuevo fármaco, el donanemab. Los ensayos clínicos han demostrado que el fármaco ralentiza "modestamente" el deterioro cognitivo en personas con enfermedad de Alzheimer incipiente. Los ensayos también revelaron que el fármaco tiene un perfil de seguridad similar al de Lequembi, un medicamento aprobado anteriormente por la FDA que ralentiza modestamente el deterioro cognitivo. Esta decisión sorprendió al fabricante del fármaco.

Ambos fármacos actúan eliminando muchas de las placas amiloides que se acumulan en el cerebro de los enfermos de Alzheimer. Los investigadores farmacéuticos creen que pueden pasar varios años hasta que la placa vuelva a sus niveles originales después de que los pacientes reciban un año de tratamiento, que reduce la placa a un nivel deseado.

Los investigadores en neurociencia coinciden en que las placas están asociadas a la demencia, aunque debaten si son la causa de la enfermedad o el subproducto de un proceso subyacente diferente. A medida que los investigadores conozcan mejor el mecanismo y la fisiopatología de la enfermedad de Alzheimer, es posible que algún día desarrollen un enfoque farmacológico completamente distinto para tratarla.

Según el New York Times, la FDA pedirá a un grupo consultivo que se reúna dentro de unos meses para abordar dos cuestiones principales.

Una es si los pacientes pueden dejar de recibir infusiones mensuales del fármaco si éstas reducen la placa hasta el nivel deseado y, en caso afirmativo, cuánto tiempo después de que las placas alcancen ese nivel.

La otra se refiere a otra proteína que se acumula en los pacientes de Alzheimer, denominada tau. Las personas con niveles más altos de tau parecen sufrir un deterioro más rápido que las que tienen niveles más bajos o intermedios. Saber más sobre los niveles de tau puede ayudar a los médicos a decidir el momento óptimo para iniciar la terapia.

Los investigadores clínicos del sector privado abordan habitualmente este tipo de cuestiones. Mucho después de que la FDA permita a los pacientes acceder a un fármaco, los investigadores clínicos de centros académicos y laboratorios farmacéuticos siguen estudiándolo. Los investigadores tratan de perfeccionar las formas de administrar el medicamento y están constantemente a la búsqueda de efectos secundarios imprevistos y a largo plazo. Los investigadores clínicos también buscan afecciones para las que los médicos puedan utilizar el fármaco además de las que la FDA permite que el fabricante incluya en la etiqueta, denominadas usos "no contemplados".

Como escribimos Michael F. Cannon y yo en nuestro estudio "Drug Reformation", la Ley de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos de 1938 (FDCA) se centraba estrictamente en la seguridad. Los fabricantes de medicamentos deben aportar pruebas convincentes a la agencia de que cualquier producto nuevo es seguro para que los pacientes lo consuman según las indicaciones. Cuando el Congreso aprobó la enmienda Kefauver-Harris a la FDCA en 1962, exigió a los fabricantes de medicamentos que convencieran a la agencia de que un nuevo fármaco era eficaz además de seguro. Según un estudio que citamos en nuestro artículo, el requisito de la prueba de eficacia añadía una media de 7,5 años al tiempo necesario para sacar un medicamento al mercado. Este requisito crea los fenómenos de "retraso del fármaco" y "pérdida del fármaco".

El retraso se refiere al tiempo adicional que el requisito de prueba de eficacia de la FDA obliga a los consumidores a esperar antes de poder acceder a un medicamento. Cada día que la FDA añade al proceso de desarrollo y aprobación de un medicamento es un día que la agencia niega a los consumidores su derecho a acceder a ese medicamento. La pérdida de medicamentos se produce cuando los fabricantes farmacéuticos deciden no invertir en la búsqueda de nuevos tratamientos que no creen que puedan amortizar el considerable coste que supone obtener la aprobación de la FDA.

El arduo proceso de aprobación de la FDA aumenta los costos de investigación y desarrollo de los fabricantes de medicamentos, al tiempo que reduce el tiempo que les queda de patente para poder recuperar esos costos. Esta es una de las principales causas de los elevados precios de los medicamentos con receta.

Una vez que la FDA autoriza a una empresa farmacéutica a comercializar su medicamento para una afección específica, la agencia permite a los médicos recomendar el medicamento a sus pacientes para cualquier afección que crean que puede ayudar. Entre un quinto y un tercio de todos los medicamentos que recetan los médicos y que la gente consume se destinan a estos usos "no indicados".

Irónicamente, la FDA obliga a los fabricantes de medicamentos a demostrar que un fármaco es eficaz para la enfermedad "A", pero deja en manos de los investigadores clínicos del sector privado y del mundo académico la determinación de si es eficaz para las enfermedades "B a Z". ¿Por qué la FDA no se remite a los médicos para la enfermedad "A"?

El Congreso se equivocó al añadir la prueba de eficacia a los requisitos de prueba de seguridad de la FDA. ¿Cuántas personas con enfermedad de Alzheimer en fase inicial tendrán acceso a este medicamento cuando ya sea demasiado tarde para que les ayude porque la FDA retrasó su salida al mercado?

Este artículo fue publicado originalmente en Cato At Liberty (Estados Unidos) el 8 de marzo de 2024.